Vertex Pharmaceuticals Incorporated는 미국, 유럽 및 전 세계에서 생명공학 기업으로 운영됩니다. 이 회사는 낭포성 섬유증 (CF), 겸상 적혈구 빈혈증 (SCD), 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 (TDT), 급성 통증 등 전문 분야에 집중하여 중증 질환 환자들을 위한 혁신적인 의약품을 제공합니다. 이 회사는 최소 하나의 F508del 돌연변이를 가진 2세 이상 CF 환자를 위한 TRIKAFTA/KAFTRIO; 6세 이상 CF 환자 치료를 위한 ALYFTREK; 6세 이상 CF 환자 치료를 위한 SYMDEKO/SYMKEVI; 1세 이상 CF 환자를 위한 ORKAMBI; 그리고 이바카프토르 관련 CF를 앓는 생후 1개월 이상 환자 치료를 위한 KALYDECO를 시판하고 있습니다. 이 회사는 또한 SCD 및 TDT 치료를 위한 CASGEVY; 성인의 급성 통증 치료를 위한 JOURNAVX; CF의 근본 원인을 치료하도록 설계된 CFTR mRNA 치료제인 VX-522 (현재 1/2상 임상 시험 중); APOL1 매개 신장 질환 치료를 위한 inaxaplin (현재 단일 2상 임상 시험 중); 1형 당뇨병 치료를 위한 VX-264; 1형 근긴장성 이영양증 치료를 위한 VX-670; 그리고 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 치료를 위한 저분자 교정제인 VX-407을 개발하고 있습니다. 이 회사는 주로 전문 약국 및 유통업체, 도매업체, 소매 약국, 병원 및 의원에 제품을 판매합니다. Vertex Pharmaceuticals Incorporated는 1989년에 설립되었으며, 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있습니다.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated operates as a biotechnology company in the United States, Europe, and internationally. The company offers transformative medicines for people with serious diseases with a focus on specialty markets, such as cystic fibrosis (CF), sickle cell disease (SCD), transfusion dependent beta thalassemia (TDT), and acute pain. It markets TRIKAFTA/KAFTRIO for people with CF with at least one F508del mutation for 2 years of age and older; ALYFTREK for the treatment for people with CF 6 years of age and older; SYMDEKO/SYMKEVI for treatment of patients with CF 6 years of age and older; ORKAMBI for CF patients 1 year or older; and KALYDECO for the treatment of patients with 1 month or older who have CF with ivacaftor. The company also develops CASGEVY for the treatment of SCD and TDT; JOURNAVX for the treatment of acute pain in adults; VX-522, a CFTR mRNA therapeutic designed to treat the underlying cause of CF, which is in Phase 1/2 clinical trial; inaxaplin for the treatment of APOL1-mediated kidney disease, which is in single Phase 2 trial; VX-264 for treating Type 1 Diabetes; VX-670 for the treatment of myotonic dystrophy type 1; and VX-407, a small molecule corrector for the treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease. The company sells its products primarily to specialty pharmacy and distributors, wholesalers, retail pharmacies, hospitals, and clinics. Vertex Pharmaceuticals Incorporated was founded in 1989 and is headquartered in Boston, Massachusetts.