Benitec Biopharma Inc.는 임상 단계의 생명공학 기업으로, 새로운 유전 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사의 Silence and Replace는 DNA 기반 RNA 간섭 플랫폼으로, RNA 간섭 기술과 유전자 치료법을 결합하여 단 1회 치료용 구성물 투여로 질병 유발 유전자의 지속적인 침묵화와 야생형 대체 유전자의 전달을 동시에 촉진하는 의약품을 개발합니다. 이 회사는 인두근육병증(oculopharyngeal muscular dystrophy) 관련 연하곤란(dysphagia) 치료를 위해 질병 유발 유전자의 발현을 침묵화하도록 설계된 AAV 기반 유전자 치료제인 BB-301을 개발하고 있습니다. Benitec Biopharma Inc.는 캘리포니아주 헤이워드에 본사를 두고 있습니다.
Benitec Biopharma Inc., a clinical-stage biotechnology company, focuses on the development of novel genetic medicines. Its Silence and Replace, a DNA-directedRNA interference platform combines RNA interference with gene therapy to create medicines that simultaneously facilitate sustained silencing of disease-causing genes and concomitant delivery of wildtype replacement genes following a single administration of the therapeutic construct. The company is developing BB-301, an AAV-based gene therapy designed to silence the expression of the disease-causing gene for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy related dysphagia. Benitec Biopharma Inc. is headquartered in Hayward, California.