Alnylam Pharmaceuticals, Inc.는 미국, 유럽 및 전 세계적으로 리보핵산 간섭(RNAi) 기반 치료제를 발굴, 개발, 제조 및 상업화합니다. 동사는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 치료제 ONPATTRO, ATTR 아밀로이드증 및 유전성 ATTR 아밀로이드증 치료제 AMVUTTRA, 고콜레스테롤혈증 치료제 Leqvio, 혈우병 A 또는 B 치료제 Qfitlia, 급성 간성 포르피린증 치료제 GIVLAARI, 그리고 원발성 고수산뇨증 1형 치료제 OXLUMO를 제공합니다. 또한 동사는 ATTR 아밀로이드증 치료제 Nucresiran, 고혈압 치료제 Zilebesiran, 중증 근무력증, 발작성 야간 혈색소뇨증 및 지도형 위축 치료제 Cemdisiran, 그리고 D형 간염 바이러스 감염 치료제 Elebsiran 등 다양한 3상 임상 단계 제품을 개발하고 있습니다. 이 외에도 동사는 대사 기능 장애 관련 지방간염 치료제 Rapirosiran, 당뇨병성 신장 질환 치료제 ALN-ANG3, 2형 당뇨병 치료제 ALN-4324, 뇌 아밀로이드 혈관병증 치료제로 2상 임상, 알츠하이머병 치료제로 1상 임상 중인 Mivelsiran, 그리고 출혈성 질환 치료제 ALN-6400 등 다양한 2상 임상 단계 제품을 개발하고 있습니다. 또한 동사는 비만 및 체중 관리 치료제 ALN-2232, 비알코올성 지방간 질환 치료제 ALN-PNP, 이상지질혈증 치료제 ALN-APOC3, 대사 기능 장애 관련 지방간염 치료제
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. discovers, develops, manufactures, and commercializes therapeutics based on ribonucleic acid interference in the United States, Europe, and internationally. The company offers ONPATTRO for hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis; AMVUTTRA for ATTR and hATTR amyloidosis; Leqvio for hypercholesterolemia; Qfitlia for hemophilia A or B; GIVLAARI for acute hepatic porphyria; and OXLUMO for primary hyperoxaluria type 1. It also develops a range of products in Phase 3 trial, such as Nucresiran for ATTR amyloidosis; Zilebesiran for hypertension; Cemdisiran for myasthenia gravis, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, and geographic atrophy; and Elebsiran for hepatitis D virus infections. In addition, the company is developing various products in Phase 2 trial, including Rapirosiran for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis; ALN-ANG3 for diabetic kidney disease; ALN-4324 for type 2 diabetes mellitus; Mivelsiran for cerebral amyloid angiopathy, as well as in Phase 1 trial for Alzheimer's disease; and ALN-6400 for bleeding disorders. Further, it develops a range of products in Phase 1 trial, such as ALN-2232 for obesity and weight management; ALN-PNP for non-alcoholic fatty liver disease; ALN-APOC3 for dyslipidemia; ALN-CIDEB for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis; ALN-HTT02 for Huntington's disease; ALN-5288 for Alzheimer's disease; ALN-SOD for SOD1 amyotrophic lateral sclerosis; ALN-SNCA for Parkinson's disease; AG-236 for polycythemia vera; ALN-CFB for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria; ALN-BCAT for hepatocellular carcinoma; and ALN-4285, ALN-4915, and ALN-F1202 for healthy volunteers. The company has collaborations with Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Roche Holding AG; Sanofi S.A.; Novartis AG; PeptiDream, Inc; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; and Ionis Pharmaceuticals, Inc. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. was founded in 2002 and is headquartered in Cambridge, Massachusetts.